유전적 장애를 치료한다고? 바이오주인 ORPH에 대해 알아보자!

안녕하세요. 미국 주식 한입 하기의 hodi입니다. 오늘 나스닥이 많이 아픕니다... 제 마음도 같이 눈물이 나네요... 하지만 요즘 블로그를 쓰면서 느낀 것이, 최근 바이오주와 성장주가 많이 주목을 받고 있다는 것입니다. 어찌 보면 경제 회복의 조짐이라는 생각이 드네요. 본격적으로 오늘 할 리뷰는 ORPH라는 바이오 회사입니다. 

orph는 무슨 회사?

https://www.orphazyme.com/

Orphazyme

위는 ORPH의 공식 홈페이지입니다. orph는 Orphazyme A S ADR라는 회사로 2009년 덴마크에서 설립된 회사입니다. 이 회사는 희귀한 신경 퇴행성 질환(NPC, Gaucher)을 앓고있는 사람들을 위해 새로운 치료법을 개발하는 회사인데요.

그렇다면 이 회사의 치료법에 대한 것을 알기 전에 이 질병들이 무엇인지 먼저 설명하겠습니다.

 

리소좀

 

저희 세포에는 리소좀이라는 작은 세포 주머니가 있는데, 리소좀은 단백질 분해 효소가 있고, 그 효소로 세포 내의 못 쓰게 된 세포 소기관이나 바이러스 등을 처리하는 쓰레기 처리장 같은 역할을 합니다. 이러한 리소좀 단백질을 코딩하는 유전자가 잘못되면 리소좀 단백질이 생산될 때, 그 형태가 접히거나 구조 자체가 잘못될 수 있죠. 우리 몸에는 수많은 단백질이 있는데 그 성분뿐만 아니라 구조 또한 그 역할을 해내는데 지대한 영향을 끼치기 때문에 이 같은 잘못된 합성은 중대한 장애를 불러일으키게 되는데, 이로 인해 리소좀 단백질은 그 역할을 다하지 못해 리소좀이 유지되고 세포 내에서 전달되는 데 있어서 중대한 영향을 끼쳐, 리소좀 활성의 감소, 기질 및 대사산물의 축적(세포 내 쓰레기들의 축적), 쓰레기를 분해해야 하는데 다른 단백질을 분해하는 등의 문제가 발생하게 됩니다.

 

 

 

이러한 현상을 Lysosomal Storage DISEASE(LSD)라고 하는데요. 이 질병은 유전자의 문제로 유전병인 경우가 많습니다. ORPH에서는 이러한 유전병을 치료하는 것을 연구하며, LSD에 인한 대표적인 질병으로는 NPC(Niemann-Pick), 고셔병(Gaucher's disease)이 있는 것입니다.

 

ORPH의 치료법

https://www.nasdaq.com/articles/did-you-ride-the-rally-in-orphazyme-2021-06-11

 

위 기사를 보시면, ORPH는 LSD에 의한 질병을 치료하기 위해 MIPLYFFA라는 약물에 대해 FDA승인을 기다리고 있는데요. 분석가들에 따르면 이 약물은 NPC환자들을 위한 미국 최초로 승인된 치료제가 될 것이고, 약물은 3억 4천만 달러의 매출이 예상된다고 합니다. 

 

 

이 약물의 핵심 포인트는 바로 HSP(Heating Shock Protein)이라는 단백질입니다. 이 단백질은 세포에 원래 있는 단백질인데요. 우리 세포는 리소좀 같은 단백질들이 구조적으로 잘못 접히거나 접합하는 문제를 해결하는, 단백질의 품질을 높이는 단백질이라고 할 수 있습니다. 

 

HSP로 단백질의 구조나 품질을 변화 시키는 예상도

 

모든 HSP가 그런 것은 아니지만 ORPH가 연구하는 HSP는 열 충격 계수에 의해 세포의 문제 유형에 따라 공동 합성이 가능합니다. 이 HSP를 통해서 단백질을 재접합 시키거나 손상된 단백질을 표적화 및 보호하게 하는 것입니다.

 

ORPH는 HSP를 이용해, 고셔병과 NPC 두개의 질병을 치료하는 치료제를 개발 중인데 현재까지 NPC의 경우 FDA 승인만을 남겨두고 있으며 고셔병의 치료제 같은 경우는 2단계의 개발 단계까지 진행되었습니다. 즉 주가의 핵심은 FDA 승인인 것이고 만약 승인이 된다면 앞서 말한 것처럼 미국에서 매출액이 급상승할 수 있는 것입니다.

ORPH개발 단계

 ORPH를 리뷰해보자!

현재 ORPH는 시가총액 259.345M 달러이고, 7.42달러로 마감되었습니다. 이 회사를 리뷰하면서 느낀 점은 이 치료제는 주가를 떠나서 개발되면 좋겠다는 생각이 들었습니다. 만약 치료제가 개발된다면 그 시장은 미국에 국한되지 않고 전세계를 상대로 판매를 할 수 있기에 성장성에 대해 예측할 수가 없다는 점도 주목할만한 것 같습니다.

 

ORPH PPT자료

ORPH가 제시한 PPT자료를 보시면 유럽에서만 약 15000명 가량의 고셔병을 앓고 있는 사람이 있고 충분한 도움을 받지 못한다고 합니다. 되게 희귀한 질병이기에 충분한 치료를 받지 못하는 게 현실인 것 같습니다. FDA 승인을 기다리고 있는 NPC질병 또한 고셔병의 시장 상황과 다르지 않기 때문에, 가능성만 본다면 매력적인 종목인 것 같습니다. 다만 FDA 승인은 10개가 후보로 들어가면 8개는 퇴짜를 맞기 때문에, 아직 FDA 승인이 나지는 않았다는 점 유념해서 투자하시면 좋을 것 같습니다.

 

이상 미국 주식 한입 하기에 HODI였습니다!